Nuovi farmaci a base di cellule: questioni etiche tra innovazione e terapie non provate

At the beginning of the 21st century, a new class of cell-based medicinal products emerged, cell therapies, considered the last frontier of so-called biological drugs. As regards the possibilities of clinical use, cell therapies are still in the early stages of experimentation and only a small number of them have been shown to be effective in humans. However, media advertising, particularly in the case of stem cells, has had such a worldwide resonance that it has contributed to creating the most diverse beliefs among the layman public. This work analyzed the ethical issues related to the clinical trial of cell therapies and the possible ways of accessing experimental drugs not yet approved (so-called compassionate use of drugs). A pilot study was carried out on a sample of the Italian population to assess the degree of public knowledge about the trial process of a drug, the information elements on stem cell-based therapies and the perception of the personal right to use treatments. unauthorized.

All'inizio del XXI secolo è emersa una nuova classe di prodotti medicinali a base di cellule, le terapie cellulari, considerate l'ultima frontiera dei cosiddetti farmaci biologici. Per quanto riguarda le possibilità di utilizzo clinico, le terapie cellulari sono ancora nelle prime fasi della sperimentazione e solo di un piccolo numero di esse è stata dimostrata l'efficacia sull'uomo. Tuttavia la pubblicità mediatica, in particolare nel caso delle cellule staminali, ha avuto una risonanza tale, a livello mondiale, da contribuire a creare le più diverse credenze tra il pubblico dei non addetti ai lavori. In questo lavoro sono state analizzate le questioni etiche relative alla sperimentazione clinica delle terapie cellulari e le possibili modalità di accesso a farmaci sperimentali non ancora approvati (c.d. uso compassionevole dei farmaci). E' stato realizzato uno studio pilota su un campione di popolazione italiana per valutare il grado di conoscenza del pubblico circa il processo di sperimentazione di un farmaco, gli elementi di informazione sulle terapie a base di cellule staminali e la percezione del diritto personale ad utilizzare trattamenti non autorizzati.